Gene Therapy
introduction

난치성 질환 치료를 위한 AAV 기반 유전자치료제 전문기업

Gene Therapy

AAV 치료벡터 최적화 시스템

당사는 치료유전자의 질환 맞춤형 발현을 위한 “유전자 발현카세트 설계” 기술과 표적세포 맞춤형
치료유전자 전달을 위한 “캡시드 혈청형 비교분석” 기술을 기반으로 AAV 유전자치료벡터 최적화
작업을 효율적으로 수행할 수 있는 역량을 확보하고 있습니다.

당사가 구축하고 있는 기술은 치료소재유전자, 프로모터, 인트론/스페이서, 종결신호, ITR,
캡시드 혈청형 등 AAV 유전자치료제를 구성하는 다양한 요소들에 대한 체계적인 비교/검증이 가능한
AAV 치료벡터 최적화 시스템입니다.

AAV-ITR

  • Sequence & Length

Promoter

  • Ubiquitous
  • Targeted
  • Strength
  • Inducible

Intron & Spacers

  • Expression Efficiency
  • Backbone Architecture

Therapeutic Gene

  • Disease-specific Target
    Gene Modification
  • Tissue-specific Codon
    Optimization

Termination

  • Transcription Stop
    Validation
  • Poly-A Tailing
    Efficiency

AAV-ITR

  • Sequence & Length

AAV-ITR

  • Sequence & Length

Promoter

  • Ubiquitous
  • Targeted
  • Strength
  • Inducible

Intron & Spacers

  • Expression Efficiency
  • Backbone Architecture

Therapeutic Gene

  • Disease-specific Target
    Gene Modification
  • Tissue-specific Codon
    Optimization

Termination

  • Transcription Stop
    Validation
  • Poly-A Tailing
    Efficiency

AAV-ITR

  • Sequence & Length