Gene Therapy
introduction

난치성 질환 치료를 위한 AAV 기반 유전자치료제 전문기업

Gene Therapy

Pipeline Overview

퇴행성질환 치료제 - 기능감퇴 복구

퇴행성질환 치료제는 산화적 스트레스나 노화 등의 외부적인 요인에 의해 특정 유전자의 기능이 소실되어 병리환경이 유발되는 경우, 기능이 소실된 유전자를 보완해줌으로써 원래의 기능을 회복시켜 질환을 치료하는 약제입니다. 현재 당사에서 개발 중인 퇴행성질환 치료제는 골관절염 치료제인 ICM-203와 망막질환 치료제인 ICM-322가 있으며, ICM-203는 현재 호주에서 임상시험 (1/2a상)이 진행 중이고, 2022년 10월 미국 1/2a 임상시험계획(IND)에 대한 FDA 승인을 받았습니다.

선천성 유전질환 치료제 - 유전결함 교정

선천성 유전질환 치료제는 유전자 결함에 의해 질환이 유발되는 선천성 유전질환에 대하여 결함이 있는 유전자를 보완하여 질병을 치료하는 약제입니다. 유전질환을 일으키는 것으로 널리 알려진 유전자를 타겟으로, 당사의 기술을 활용해 후보물질을 최적화하여 도출합니다. 특히, 대체의약품이 없거나 임상시험 대상 환자수가 극히 적은 희귀질환을 대상으로 하는 생물학적 제제에 대해 3상 임상시험을 2상 임상시험 자료로 갈음해 평가할 수 있도록 하여, 빠른 제품개발이 가능할 것으로 기대됩니다.

“다양한 난치성 질환 치료제 개발을 목표로 파이프라인 다각화”

제품명

적응증

Discovery

Preclinical

Clinical

ICM-203

골관절염

ICM-502

골관절염(반려견)

ICM-322

퇴행성 망막질환

ICM-322

선천성 망막질환

ICM-403

선천성 난청 (유전질환)