유전자치료제는 치료 효능을 담당하는 유전물질과 이 유전물질이 생체 내로 전달되고 발현되는 과정을 매개하는 벡터로 구성되어 있습니다.

유전자치료제 구성 요소 가운데 벡터는 유전자치료제의 표적세포 선택성, 체내 면역반응 및 치료유전자 발현 지속성 등과 밀접하게 연관되어 있어 유전자치료제의 효능과 안전성을 결정짓는 핵심적인 요소입니다.

유전자 전달벡터는 바이러스 벡터와 비바이러스 벡터로 구분됩니다. 바이러스 벡터는 바이러스가 세포 표면에 있는 수용체 등을 통해 세포 내로 침투하여 전달 유전자를 표적 세포에서 발현시키는 활성을 보유하고 있으므로, 비바이러스 벡터와 비교하여 유전자 전달 효율이 좋은 것으로 평가되고 있습니다.

바이러스 백터 가운데 비병원성 바이러스인 아데노부속바이러스(Adeno-Associated Virus; AAV)는 다른 바이러스 벡터들에 비하여, 면역반응에 의한 부작용이 매우 제한적이고, 유전독성 등 안전성 이슈가 거의 없다는 장점이 있습니다.

아데노부속바이러스(Adeno-Associated Virus, AAV)는 직경 18~25nm 정20면체의 캡시드와 그의 내부에 4.7~6kb 길이의 단일가닥 DNA 로 구성된 바이러스입니다. 바이러스의 캡시드를 구성하는 단백질을 코드하는 유전정보를 치료유전자로 대체한 재조합 AAV(recombinant AAV)를 치료제에 사용을 하는데, AAV는 다른 바이러스 벡터와 비교했을 때 상대적으로 독성이 매우 낮고, 유전자 발현 효능이 뛰어나 다양한 분야의 치료제 개발에 활발히 이용되고 있습니다.