난치성 질환 치료를 위한 AAV 기반 유전자치료제 전문기업
당사에서 개발중인 난청 치료제는 선천성 난청 증후군 가운데 동아시아 인구 대상으로 가장 많은 유병률을 보이는 Pendrin 유전자를 타겟으로 하는 ICM-403입니다. 당사 치료벡터 설계기술을 기반으로 검증된 ICM-403은 소규모 시료 생산이 완료된 상황이며, round-window injection 투여기술을 사용하여 치료벡터를 내이의 달팽이관에 전달하기 위한 투여경로를 확립하였습니다. 현재 ICM-403의 전임상 효능 검증을 위해 동물 질환모델을 이용한 실험이 진행중입니다.